Introdução

Nos últimos anos, a terapia celular e genética (CGT) surgiu como um campo inovador na medicina, oferecendo curas potenciais para doenças anteriormente incuráveis.Mas o que acontece exactamente dentro de um laboratório de terapia celular e genéticaEstes laboratórios especializados são onde os cientistas desenvolvem, testam e fabricam terapias avançadas que modificam ou substituem genes defeituosos, reparam células danificadas,ou reforçar as defesas naturais do organismo.

Neste blog, vamos explorar:

• O que são as terapias celulares e genéticas
• As principais funções de um laboratório CGT
• As tecnologias e processos envolvidos
• O futuro destes tratamentos revolucionários

Compreender a Terapia Celular e Genética

1- Terapia celular.

A terapia celular envolve o transplante de células saudáveis em um paciente para substituir ou reparar as danificadas.

Terapia com células-tronco: Utilização de células-tronco pluripotentes ou adultas para regenerar tecidos (por exemplo, transplantes de medula óssea para leucemia).

CAR-T Cell Therapy: Engenharia de células imunes (T-cells) de um paciente para atingir e destruir células cancerosas.

2Terapia genética

A terapia genética se concentra na correção ou substituição de genes defeituosos para tratar distúrbios genéticos.

Edição de genes (CRISPR/Cas9): Modificação precisa do DNA para corrigir mutações.

Entrega de vetores virais: Usando vírus inofensivos para entregar genes terapêuticos em células (por exemplo, Luxturna para cegueira hereditária).

Dentro de um laboratório de terapia celular e genética

Um laboratório CGT é um ambiente altamente controlado onde pesquisadores e técnicos trabalham no desenvolvimento desses tratamentos avançados.

1Investigação e desenvolvimento (I&D)

Os cientistas estudam os mecanismos da doença e criam tratamentos.

Os testes pré-clínicos são realizados utilizando culturas celulares e modelos animais.

2Processamento de células e engenharia genética

Isolamento e expansão: extração e crescimento de células do paciente/doador (por exemplo, células T, células-tronco).

Modificação genética: Usando CRISPR, vetores virais ou eletroporação para alterar o DNA celular.

3Controle de qualidade e ensaios

Garantir a segurança, pureza e potência das terapias.

Os testes incluem citometria de fluxo, PCR e verificações de esterilidade.

4Fabricação e ampliação

A transição da produção em escala de laboratório para a de nível clínico.

Conformidade com as Boas Práticas de Fabricação (BPF) para uso humano.

5. Ensaios clínicos e conformidade regulamentar

Os laboratórios colaboram com os hospitais para ensaios em humanos (Fases I-III).

As agências reguladoras (FDA, EMA) analisam os dados antes da aprovação.

Tecnologias-chave nos laboratórios de CGT

CRISPR-Cas9: Edição genética precisa.

Vetores virais (AAV, Lentivirus): Entrega eficiente de genes.

Biorreatores automatizados: aumentar a produção de células.

Sequenciamento unicelular: Análise de alterações genéticas a nível celular.

O futuro dos laboratórios de terapia celular e genética

Medicina personalizada: Adaptação de tratamentos à genética individual.

Terapias disponíveis: Células doadoras universais para reduzir custos.

IA e Machine Learning: acelerar o design e testes de terapias.

Conclusão

Os laboratórios de terapia genética e celular estão na vanguarda da inovação médica, desenvolvendo tratamentos que podem curar doenças genéticas, cânceres e condições degenerativas.Estes laboratórios vão desempenhar um papel ainda maior na formação do futuro da medicina..